Rétinopathies

Le projet de l’équipe s’articule autour de 2 grands axes :
• La production de progéniteurs rétiniens fonctionnels à partir de cellules pluripotentes humaines (CSPh) pour une utilisation en thérapie cellulaire. En raison de leur pluripotence et de leur capacité à se différencier à l’infini, les CSPh représentent une source de progéniteurs rétiniens utilisables en thérapie cellulaire. L’équipe développe des protocoles de différenciation guidée des cellules pluripotentes vers les différentes populations cellulaires de la rétine (cellules de l’épithélium pigmenté rétinien, (EPR) et photorécepteurs). Une partie de ces protocoles a été adaptée sur un automate de culture permettant la culture à grande échelle de ces cellules (Régent et al., 2019). De plus, en collaboration avec les Dr Hamouda (Université Paris-Saclay) et Pr Letourneur (Inserm U698), nous avons développé des produits d’ingénierie cellulaire qui combinent matrices/scaffolds et cellules récapitulant l’organisation cellulaire de la rétine. Un programme de thérapie cellulaire à visée clinique qui a débuté en 2019 est actuellement en cours (NCT03963154).

• L’étude de pathologies rétiniennes génétiques en utilisant des lignées de CSPh porteuses de mutations, dans le but d’identifier des marqueurs biologiques associés à la mutation puis d’initier le criblage de molécules potentiellement thérapeutiques (Lustremant et al., 2013 ; Régent et al.). Nos études portent principalement sur le syndrome d’Alström.